Faz I denemeleri temel olarak deneysel bir tedavinin güvenliğini test etmeyi amaçlamaktadır
Kıdemli çalışma yazarı Andrew Bellinger, “On yıllar boyunca kötü kolesterolü düşürmek için günlük haplar veya aralıklı enjeksiyonlar yerine, bu çalışma yeni bir tedavi seçeneğinin potansiyelini ortaya koyuyor: onlarca yıl boyunca derin LDL-C düşüşüne yol açabilecek tek kürlü bir tedavi” dedi
Yeni araştırmalar, belirli kardiyovasküler hastalık türlerini kısırlaştırmayı amaçlayan CRISPR tabanlı gen terapisinin potansiyelini gösteriyor gibi görünüyor
Verve, gelecek yılın başlarına kadar en yüksek VERVE-101 dozlarını almak için aşama I denemesine daha fazla hasta kaydetmeyi planlıyor; aynı zamanda 2024’te terapiyi farklı bir uygulama yöntemiyle (VERVE-102) test eden ikinci aşama I denemesine başlayacak
Küçük deneme, işlevsiz PCSK9 geninin bir kopyasına sahip olmanın neden olduğu ailesel hiperkolesterolemili dokuz kişiyi içeriyordu
Bu sonuçlar hâlâ ön hazırlık niteliğinde olduğundan, bunlara daha dikkatli bakılmalıdır Bu fazlalık “kötü” kolesterol Daha sonra atardamarlarımızın ve organlarımızın duvarlarında plak olarak birikebilir, bu da genellikle normalden daha erken yaşta kalp krizi, felç ve diğer kardiyovasküler problemlere yakalanma riskini büyük ölçüde artırır Bu araştırmanın beklendiği gibi gitmesi durumunda şirketin 2025 yılında en iyi performans gösteren versiyonun randomize, plasebo kontrollü faz 2 klinik denemesini başlatması bekleniyor
genel-7
Ekibin bulguları geçtiğimiz hafta sonu Amerikan Kalp Derneği’nin Bilimsel Oturumları 2023’te sunuldu Tedavinin dünyadaki ilk insan denemesinde, en yüksek dozları alan kişilerin düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolünde (LDL-C) önemli ve uzun süreli azalmalar görüldü
Dominic Monaghan’ın Moriarty’deki Performansına Ne İlham Verdi?
Gen terapisi, Verve Therapeutics şirketi tarafından Eli Lilly ile işbirliği içinde VERVE-101 kod adı altında geliştiriliyor
Bazı kişilerde ailesel hiperkolesterolemi (yüksek kolesterol), PCSK9 genleri kanda çok daha yüksek düzeyde LDL-C dolaşmasına yol açacak şekilde değiştirilir PCSK9’un kapatılmasıyla VERVE-101’in bu duruma sahip kişilerde LDL-C düzeylerini güvenilir ve kalıcı bir şekilde azaltacağı ümit ediliyor Araştırma araştırmacılarına göre ilacın genel olarak iyi tolere edildiği görüldü; yan etkilerin çoğu hafifti ve muhtemelen tedaviyle ilgisi yoktu
Bununla birlikte, deneme sırasında iki kişi ciddi olumsuz olaylar yaşadı: Bir kişi tedaviden bir gün sonra kalp krizi geçirdi, diğeri ise beş hafta sonra ölümcül kalp krizi geçirdi